2015 年 1 月 29 日——美国食品和药物管理局今天扩大了Imbruvica (伊布替尼) 的批准用途，用于治疗华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者，这是一种始于人体免疫系统的罕见癌症。该药物为此用途获得了突破性治疗指定。
WM 是一种非霍奇金淋巴瘤，通常会随着时间的推移慢慢恶化，并导致异常血细胞（称为 B 淋巴细胞（B 细胞））在骨髓、淋巴结、肝脏和脾脏中生长。在 WM 中，异常 B 细胞还会过度产生一种称为免疫球蛋白 M 或 IgM（巨球蛋白）的蛋白质，这可能会导致出血过多、视力和神经系统出现问题。
根据美国国家癌症研究所的数据，2014 年约有 70,800 名美国人被诊断出患有非霍奇金淋巴瘤，其中 18,990 人死亡。Imbruvica 的作用是阻断允许 WM 中异常 B 细胞生长和分裂的酶。
“今天的批准凸显了为补充适应症开发药物的重要性，”FDA 药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。“持续的研究发现了 Imbruvica(伊布替尼) 的新用途。”
FDA 最初于 2013 年 11 月加速批准 Imbruvica 用于既往接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者。2014 年 2 月，FDA 加速批准 Imbruvica 用于既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 患者，然后在 2014 年 7 月扩大其用途，用于治疗携带 17 号染色体缺失的 CLL 患者。
FDA 批准 Imbruvica (伊布替尼)治疗 WM 的依据是对 63 名先前接受过治疗的参与者进行的临床研究。所有研究参与者每天口服 420 毫克剂量的药物，直到疾病进展或副作用变得无法忍受。结果显示，62% 的参与者在治疗后癌症缩小（总体反应率）。在研究期间，反应持续时间从 2.8 个月到大约 18.8 个月不等。
与该药物相关的最常见副作用是血小板计数低（血小板减少症）、抗感染白细胞减少（中性粒细胞减少）、腹泻、红细胞计数低（贫血）、精力不足（疲劳）、肌肉骨骼损伤疼痛、瘀伤、恶心、上呼吸道感染和皮疹。医疗保健专业人员应告知患者出血（出血）、感染、异常心跳（心房颤动）、发展为新癌症（第二原发性恶性肿瘤）、治疗后代谢紊乱（肿瘤溶解综合征）和对胚??胎的毒性作用的风险（胚胎-胎儿毒性）与使用 Imbruvica 相关。
FDA 授予 Imbruvica 用于 WM 突破性治疗指定、优先审评和孤儿产品指定，因为该公司通过初步临床证据证明该药物可能比现有疗法有实质性改进；在提交申请时，有可能显着改善严重疾病治疗的安全性或有效性；该药物分别用于治疗罕见病。
该产品的新用途比其处方药用户收费目标日期 2015 年 4 月 17 日提前两个多月获得批准，该日期是 FDA 计划完成药物申请审查的日期。
Imbruvica 由位于加利福尼亚州桑尼维尔的 Pharmacyclics 和位于宾夕法尼亚州霍舍姆的 Janssen Biotech 共同销售。
资料来源：FDA
